前情提要：2016年4月18日，美国临床肿瘤学会参考加拿大安大略省癌症治疗指南，首次发表HER2阳性乳腺癌术后靶向治疗和HER2阴性乳腺癌最佳术后化疗方案选择临床实践指南。2018年5月22日，由于卡培他滨CREATE-X研究、帕妥珠单抗APHINITY研究、奈拉替尼ExteNET研究等早期乳腺癌术后治疗三期临床研究结果相继公布，美国临床肿瘤学会对该指南进行专项更新并更名为早期乳腺癌术后化疗和靶向治疗的选择。2018年12月5日，美国麻省医学会《新英格兰医学杂志》和圣安东尼奥乳腺癌论坛同步发表恩美曲妥珠单抗（T-DM1）KATHERINE研究结果，首次提出HER2阳性早期乳腺癌术前治疗失败后辅助治疗新适应证，为指南更新提供了新证据。随之，2019年2月8日美国国家综合癌症网络更新乳腺癌临床实践指南，2019年5月3日美国食品药品监督管理局批准新适应证，2020年1月21日中国国家药品监督管理局更是跳过晚期乳腺癌适应证，仅以新适应证批准恩美曲妥珠单抗进入中国内地。
2020年10月20日，美国临床肿瘤学会《临床肿瘤学杂志》在线发表美国弗吉尼亚抗癌协会、美国临床肿瘤学会、德克萨斯大学MD安德森癌症中心、麻省总医院牛顿韦尔斯利分院、新墨西哥大学医院、哈佛大学达纳法伯癌症研究院、布莱根医院和波士顿妇女医院癌症中心、落矶山癌症中心、堪萨斯萨拉坎农癌症中心、华盛顿大学弗雷德·哈钦森癌症研究中心、弗吉尼亚中心医院、霍普金斯大学医学院、悉德尼·金梅尔癌症中心、斯坦福大学医学院、加拿大多伦多大学森尼布鲁克医院奥黛特癌症中心、安大略省卫生厅癌症中心的美国临床肿瘤学会临床实践指南更新：早期乳腺癌术后化疗和靶向治疗的选择。
指南更新专家组首先对2018年1月1日～2020年2月19日发表的文献进行系统检索，找出可能改变临床实践、转化为修订指南推荐意见的新数据。结果找到一篇符合条件的高质量文献，即KATHERINE研究结果报告。
该国际多中心非盲随机对照三期临床研究，将完成术前化疗和HER2靶向治疗后乳房或腋窝残留浸润病变的1486例早期（I～III期）HER2阳性乳腺癌术后患者按1∶1随机分为两组：恩美曲妥珠单抗组743例或曲妥珠单抗组743例。
结果，恩美曲妥珠单抗组与曲妥珠单抗组相比，无浸润病变生存率分别为88.3%比77.0%，浸润病变或死亡风险减少50%（风险比：0.50，95%置信区间：0.39～0.64，P<0.001），≥3级的不良事件发生率分别为25.7%比15.4%。
此外，该指南还对曲妥珠单抗新制剂和生物仿制药的随机对照三期临床研究进行了回顾。
因此，该指南推荐意见更新主要内容如下：
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HER2阳性乳腺癌患者完成标准的术前化疗和HER2靶向治疗后，如果术后病理发现浸润病变，应该给予14个周期恩美曲妥珠单抗辅助治疗，除非疾病复发或毒性无法控制。
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临床医师可以向患者提供曲妥珠单抗的任何现有已获批制剂，包括曲妥珠单抗静脉注射剂、曲妥珠单抗透明质酸酶皮下注射剂，以及曲妥珠单抗生物仿制药。
